No início de dezembro de 2024, a medicação foi produzida pela Farmacêutica Roche, em seguida aprovada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O alto custo do tratamento é um dos fatores que mais chama atenção. Em território nacional, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) estabeleceu um valor máximo de 11 milhões, tornando-o o remédio mais caro do país. Nos EUA, a mesma medicação custa cerca de US$ 3,2 milhões.
A distrofia muscular de Duchenne, ou a síndrome de Duchenne, é uma doença em condição rara que afeta a genética e acomete, principalmente, pessoas do sexo masculino. A mudança genética é caracterizada pela falta ou alteração de proteína distrofia no músculo das crianças, ocasionando a fraqueza muscular. Essa condição pode levar à perda progressiva de habilidades motoras, como subir escadas, pular e correr. Por ordem do Supremo Tribunal Federal (STF), o medicamento foi disponibilizado para pacientes que cumprissem todos os requisitos para recebê-lo no prazo de 90 dias.
“Os estudos realizados até agora indicam que o medicamento pode estabilizar ou retardar a progressão da doença, mas sua duração ainda é incerta”, explicou Michelle Becker, neurologista infantil responsável pelo Ambulatório de Doenças Neuromusculares do HCPA em comunicação.
